A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta sexta-feira (4), a importação excepcional do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A substância, desenvolvida pela Regeneron Pharmaceuticals, ainda não possui registro comercial ou representante legal no Brasil e está em fase pré-clínica para doenças priônicas.
A autorização ocorreu fora do procedimento convencional de importação de medicamentos. O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento de Lito, após o influenciador ser aceito em um programa de uso compassivo da substância.
O uso compassivo permite que pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas tenham acesso a medicamentos experimentais antes da conclusão dos estudos clínicos que avaliam sua segurança e eficácia.
Segundo a Anvisa, a decisão levou em consideração a evolução rápida e irreversível da doença, além da inexistência de patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no país.
Família participou da articulação
A esposa do influenciador, Mila Seidl, afirmou que foi responsável por solicitar a inclusão de Lito no programa e articular as medidas necessárias para viabilizar a importação. A iniciativa envolveu o Ministério da Saúde, o hospital, a Anvisa e a agência reguladora norte-americana FDA.
Nas redes sociais, Mila comemorou a autorização e informou que a expectativa da família é de que o medicamento chegue ao Brasil entre sete e nove dias.
Ainda não foram divulgados detalhes sobre como será realizado o tratamento com a substância.
Medicamento será testado pela primeira vez em paciente
O ALN-6457 ainda está em estágio pré-clínico e não teve estudos formalmente iniciados em seres humanos especificamente para doenças priônicas. Com isso, Lito Sousa será a primeira pessoa a receber a substância nesse contexto.
A situação representa uma tentativa experimental diante da ausência de tratamento capaz de interromper ou reverter a evolução da doença de Creutzfeldt-Jakob.
Entenda a doença
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade rara causada por alterações anormais em proteínas chamadas príons. Essas proteínas provocam danos progressivos às células do cérebro e levam à destruição de neurônios.
De acordo com o neurologista José Bauab, as partículas proteicas se acumulam no interior dos neurônios e provocam um processo tóxico e destrutivo. O comprometimento também atinge as células da glia, responsáveis pelo suporte e funcionamento adequado do tecido nervoso.
A forma esporádica da DCJ costuma atingir principalmente pessoas entre 60 e 80 anos. No Brasil, pessoas de 55 a 74 anos representam 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos.
O quadro é considerado grave e progressivo. Dados utilizados pelo Ministério da Saúde apontam que aproximadamente 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano depois do início dos sintomas. A sobrevida média registrada é de cerca de cinco meses.
Entre 2005 e 2021, o Brasil contabilizou 547 casos confirmados da doença. No mesmo período, foram registrados 290 óbitos relacionados à enfermidade, embora o próprio levantamento aponte limitações no preenchimento e acompanhamento dos dados.
