A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento destinado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão ocorreu a pedido da fabricante, após a avaliação de que os dados disponíveis sobre segurança e eficácia não atendem aos requisitos necessários para a manutenção do registro no Brasil.
O cancelamento foi formalizado por meio de resolução publicada no Diário Oficial da União. O registro condicional permite a autorização temporária de um medicamento enquanto a empresa apresenta posteriormente informações complementares exigidas pela autoridade sanitária.
Segundo a Anvisa, a decisão não modifica as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes. Entre eles estão crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Medicamento para doença rara
O Elevidys é utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença genética rara que provoca perda progressiva de massa e força muscular. A condição está relacionada à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
No Brasil, o medicamento recebeu registro condicional em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A autorização contemplava crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam caminhar de forma independente ou com auxílio e que cumpriam critérios clínicos e laboratoriais determinados.
Comercialização havia sido suspensa
D acordo com a Agência Brasil, antes do cancelamento definitivo do registro condicional, a comercialização do Elevidys já havia sido suspensa pela Anvisa em julho de 2025. A medida ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos.
Desde então, a agência solicitou à fabricante informações adicionais, incluindo dados consolidados de segurança com atenção especial aos casos de insuficiência hepática aguda.
A Roche apresentou informações complementares e manteve contato com a Anvisa durante o processo regulatório. Em comunicado, a empresa afirmou que continua comprometida com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias.
A Anvisa e a farmacêutica também reforçaram que as decisões sobre terapias destinadas ao tratamento de doenças graves e raras devem ser baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis.
Outro medicamento para DMD é aprovado
Paralelamente ao cancelamento do registro do Elevidys, a Anvisa aprovou, na última quinta-feira (13), o registro do Duvyzat (givinostate), outro medicamento indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.
De acordo com os estudos clínicos apresentados à agência, o novo tratamento demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença.
