A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) autorizou a Fiocruz (Fundação Oswaldo Cruz) a iniciar os testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. A aprovação, concedida em processo de análise prioritária, posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.
Segundo informações da Agência Brasil, o anúncio ocorreu durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24).
A Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), firmou um acordo de transferência de tecnologia com a desenvolvedora da terapia, a norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A parceria abre caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez no país.
Inovação, SUS e compromisso com a vida
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, classificou a iniciativa como emocionante e vital para o país. “Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou.
O projeto de desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras já recebeu R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS) e R$ 50 milhões da Finep (Financiadora de Estudos e Projetos) em infraestrutura.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, destacou o impacto do acordo na soberania nacional. “A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”, avaliou.
A AME Tipo 1 é a forma mais grave da doença, causada pela alteração de um gene essencial para neurônios relacionados ao movimento, o que leva à perda progressiva da força muscular e compromete a sobrevivência das crianças.
